http://www.abc.es/salud/noticias/exito-humanos-terapia-genica-como-15375.html
http://www.20minutos.es/noticia/1869519/0/uso-vih/curacion-enfermedades-geneticas/revista-science/
El virus del sida se puede utilizar para el tratamiento de dos enfermedades hereditarias graves. Después de la ocurrencia de un científico italiano en 1996, y años de resultados prometedores en el laboratorio, seis niños en todo el mundo se encuentran bien de sus enfermedades y demuestran beneficios significativos tras tres años de tratamiento con vectores de terapia génica derviados del virus de la inmunodefiencia humana (VIH), tal y como publica 'Science'.
La historia de la terapia génica está plagada de fracasos. Desde hace años se perfila como uno de los tratamientos más prometedores para un sinfín de enfermedades y, sin embargo, su consagración no termina de producirse. Por eso, resultados como los que se han publicado en Science suponen un nuevo espaldarazo para todos los grupos de investigadores que trabajan en este campo. En concreto, los dos estudios realizados en el Instituto San Raffaele Telethon para la Terapia Génica (TIGET), de Milan (Italia), dirigido por Luigi Naldini, confirman la seguridad y la eficacia del tratamiento con terapia génica de dos enfermedades, la leucodistrofia metacromática y el síndrome de Wiskott-Aldrich, causadas por alteraciones en dos genes.
El proceso fue el siguiente. En primer lugar, explica Naldini, «destruimos el material genético del VIH en el laboratorio e insertamos los genes terapéuticos en su interior; así, creamos el vehículo o vector para administrar la terapia génica. A continuación, obtuvimos células madre hematopoyéticas -de la sangre- a partir de la médula ósea del paciente y se cultivaron en el laboratorio antes de que se añadiera el VIH modificado. De esta forma, se insertó el gen terapéutico en el ADN de las células».
Una vez que las células se habían modificado con el gen correcto, los investigadores transfirieron de nuevo las células a la médula ósea del paciente. Las células, señala el investigador, se distribuyeron por el organismo y alcanzaron el cerebro donde modificaron a las células del paciente, al restaurar una proteína, para que fueran capaces de asimilar su material y corregir así el defecto. «Tres años después del inicio del ensayo clínico -señala Naldini- los resultados obtenidos en los primeros seis pacientes son muy alentadores: la terapia no sólo es segura, sino también eficaz y capaz de cambiar la historia clínica de estas graves enfermedades. Después de 15 años de esfuerzo resulta muy emocionante dar una solución concreta a los primeros pacientes», explica Naldini, director de TIGET.
El origen de ambas enfermedades es un defecto genético que produce, en los primeros años de la vida, una deficiencia de una proteína esencial para el organismo. En el caso de la leucodistrofia metacromática, que actualmente carece de un tratamiento eficaz y que afecta al sistema nervioso, el gen alterado es el ARS y, aunque los niños que la padecen están aparentemente sanos al nacer, en un momento dado comienzan a perder poco a poco sus habilidades cognitivas y motoras adquiridas, sin ninguna posibilidad de detener el proceso neurodegenerativo. Por otro lado, en los niños con síndrome de Wiskott-Aldrich, su sistema inmune es defectuoso por la alteración del gel WAS, lo que los hace mucho más vulnerables de lo habitual ante las infecciones, enfermedades autoinmunes y el cáncer, además de tener un defecto en las plaquetas que causa hemorragias frecuentes.
Después de los resultados positivos obtenidos en el curso de muchos años de estudio en el laboratorio, estos científicos italianos trataron de corregir el defecto genético que causa estas enfermedades con la terapia génica. La técnica consiste en la retirada de las células madre hematopoyéticas de la médula ósea del paciente y la introducción de una copia corregida del gen defectuoso con el uso de vectores virales derivados del VIH (que comenzaron a desarrollar en 1996, gracias a la obra de Luigi Naldini).
Una vez reinyectadas en el cuerpo, las células tratadas son capaces de restaurar la proteína carente en los órganos clave. "En los pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich, las células sanguíneas se ven directamente afectadas por la enfermedad y las células madre corregidas reemplazan las células enfermas que configuran el sistema inmunológico para que funcione correctamente y tenga plaquetas normales. Gracias a la terapia génica, los niños ya no tienen que enfrentarse a hemorragias graves y la infección, sino que pueden correr, jugar e ir a la escuela", explica Alessandro Aiuti, coordinador del estudio clínico en estos pacientes y jefe de investigación de la Clínica Pediátrica en TIGET.
"En el caso de la leucodistrofia metacromática, sin embargo, --resalta Alessandra Biffi, quien encabeza el otro estudio--, el mecanismo terapéutico es más sofisticado: las células hematopoyéticas corregidas llegan al cerebro a través de la sangre y liberan la proteína correcta que se 'frunce' por las células nerviosas circundantes. El truco era hacer células manipuladas capaces de producir una cantidad de proteína mucho más alta de lo normal y, de este modo, contrarrestar efectivamente el proceso neurodegenerativo".
Eugenio Montini, quien coordinó el análisis molecular de las células de los pacientes, añade: "Hasta ahora nunca hemos visto una forma de diseñar las células madre mediante la terapia génica que sea tan eficaz y segura como ésta. Estos resultados abren el camino a nuevas terapias para otras enfermedades más comunes".
Ambos ensayos, que involucraron a un equipo de más de 70 personas, entre investigadores y clínicos, se iniciaron en la primavera de 2010, y solicitaron la participación de 16 pacientes en total, seis que sufren de síndrome de Wiskott-Aldrich y diez de leucodistrofia metacromática. Los resultados publicados en 'Science' se refieren sólo a los primeros seis pacientes (tres de cada estudio), es decir, aquellos para los que ha pasado el tiempo suficiente después de la administración de la terapia para permitir a los científicos dibujar las primeras conclusiones significativas con respecto a su seguridad y eficacia.
En total, la Fundación Teletón ha invertido 19 millones de euros para la investigación sobre estas dos enfermedades (11 en la leucodistrofia metacromática y ocho sobre el síndrome de Wiskott-Aldrich). "Estos resultados preliminares son prometedores y confirman la eficacia de nuestros esfuerzos, lo que hemos sufrido en los últimos años con gran convicción", dice la gerente general de Teletón, Francesca Pasinelli.
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